干细胞移植治疗特发性血小板减少性紫癜
1、糖皮质激素
1.1强的松为治疗ITP最常用而有效的药物，强的松1～1 5 mg/(kg·d)，有效率为70%～80%，不少患者在减量或停药时复发，因此，在强的松减量至10～15 mg/d时，减药要特别慢，最后以5～10 mg维持治疗3～6个月，甚至更长。成人能较好耐受低的血小板水平，如经系统治疗后无出血症状，血小板在30×109/L以上可不必处理，密切观察经过。
1.2大剂量强的松龙对RITP可采用大剂量强的松龙冲击治疗，常用剂量为1 g/d，连用3～5 d，再根据血小板恢复情况逐渐减量。
1.3大剂量皮质激素对常规皮质激素治疗无效者可用地塞米松冲击疗法，40 mg/d静脉滴注，连用4 d，每4周为一疗程，可用4～6疗程，多数患者均有效。
2、大剂量静注丙种球蛋白(IVIG)
用于需紧急治疗的ITP或RITP，此法能迅速安全提高血小板数和改善出血症状。常用剂量为0 4 g/(kg·d)，连用5 d静脉滴注，冲击1次有效时间较短，可2周后再冲击1次。对常规剂量IVIG无效者，可用更大剂量800～1?000 g/(kg·d)，连用1～2 d，必要时再冲击1次，因价格昂贵限制了其的临床应用。IVIG于治疗后第5～14天，血小板达高峰值，总有效率为60%～80%。武汉大学中南医院血液科用IVIG治疗ITP 18例，有效率达88 9%[1]。汪福康等[2]用较小剂量静注丙球治疗ITP 9例，按400 mg/(kg·d)以50 ml注射用水稀释后静脉滴注，连用2 d，IVIG前用地塞米松10 mg/d静脉滴注，2 d后改用强的松0 5～1 mg/(kg·d)口服，总有效率为55 6%，其中2例急性ITP经IVIG后获治愈。此法止血效果明显且迅速，可减轻患者经济负担。
3、抗Rh(D)免疫球蛋白
对Rh(D)阳性患者的完全反应率可达56%，但对RITP疗效较差。一般用法为50～75 μg/(kg·d)，可只用1 d或连用数天，血小板<30×109/L时可重复使用。Cooper等[3]对28例Rh(+)非切脾成人ITP按上述方法治疗，每当血小板<30×109/L即注射抗D免疫球蛋白，93%有反应，68%患者反复应用均有效。目前已有12例(43%)已停止治疗6个月以上。对Rh阴性者无效。IVIG和抗Rh(D)免疫球蛋白均可致FCR阻滞，这是血小板急性增加的机制，严重时二者可合用。本方法偶尔可引起严重血管内溶血 (<1%)，当第1次注射有反应时，则下次用药前先给予扑热息痛或苯海拉明预防。
4、免疫抑制剂
一般不作为ITP首选治疗，如对皮质激素、IVIG、抗Rh(D)免疫球蛋白治疗无效者可考虑用免疫抑制剂治疗。
4.1环磷酰胺(CTX)一般用法为1～2 mg/(kg·d)口服1～6个月，20%～40%的患者有效，或CTX 1 g/m2静脉滴注，每4周1次，可连用1～4次，65%的患者可获CR。但CTX的副作用较大，如骨髓抑制、出血性膀胱炎、胎儿畸形等，只适用于切脾无效或不适合切脾的重症顽固病例。
4.2硫唑嘌呤(AZT)为巯基嘌呤类抗代谢药物，50～100 mg/d口服，至少要用6～9个月，有效率20%～50%，副作用为白细胞减少，起效后可调至最低剂量以维持血小板达正常水平，多数患者与皮质激素合用。
4.3环孢菌素A(CYA)近年来多使用此药作免疫抑制治疗，用法为5～6 mg/(kg·d)，一般与皮质激素合用，如用上述剂量2周后无效可增加剂量至10 mg/(kg·d)，用此剂量4周仍无效则停药。如治疗有效时CYA也应逐渐减量，全疗程要3～6个月。CYA的副作用有高血压、肝肾功能损害、牙龈增生、头痛和肌肉痛等。
4.4长春生物碱约70%患者可获短暂疗效。①长春新碱(VCR)：2 mg+0 9%生理盐水 500 ml静脉滴注，每周1次，连用3～6次，每次静脉滴注维持6～8 h。②长春花碱(VLB)：10 mg+0 9%生理盐水 500 ml静脉注射，每周1次，连用3次，每次维持6～8 h。
4.5骁悉(MMF)能高效、选择性、非竞争性、可逆性地抑制次黄嘌呤核苷酸的经典合成途径，从而抑制T和B淋巴细胞增殖、抑制抗体的形成，是一种新型的免疫抑制剂。近来有人将此药用于糖皮质激素、达那唑、IVIG治疗无效的ITP患者的治疗，口服1 5～2 g/d，至少连续口服12周，有效率达60%左右，有效者继续服用，无效者12周后停服。Fibich等在1998年用骁悉治疗14例慢性RITP，其中有9例为对脾切除无效者，以500 mg/d，分2次口服开始，第2，4，6周后分别增量至1，2，3 g/d，直至血小板出现反应，并以反应时的剂量维持3～6个月，结果2例血小板达正常水平，7例血小板>50×109/L。Fibich同时用骁悉治疗8例经大剂量皮质激素及多种二线药物治疗无效的Evan's syndrome 8例显示有良好疗效，5例达完全反应;部分反应、轻微反应及无反应各1例。
5、联合化疗
COP方案：CTX 0 8～1 g/m2静脉滴注，第1天，VCR 2 mg静脉注射，第1天，甲基泼尼松龙 1?000 mg静脉滴注，1次/d，连用1～3 d。必要时隔3～4周可重复应用1次，有报道COP治疗RITP 10例，6例CR，2例PR，2例NR。
Williams用VCR 2 mg静脉注射，每周1次，甲基泼尼松龙 1?000 g/m2静脉注射，每周1次，CYA 5 mg/(kg·d)，分2次口服;Williams用上述3药联合治疗10例RITP，VCR和甲基泼尼松用至血小板>50×109/L，CYA用至血小板正常后3个月，结果7例CR(Plt>50×109/L)，2例PR[Plt达(20～50)×109/L]，总有效率为90%。
6、抗雌激素
雌激素可抑制血小板的生成，增强单核-巨噬细胞对血小板的破坏能力，拮抗雌激素治疗对部分RITP有效。
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